Oltre 300 milioni di persone nel mondo convivono con una malattia rara, una cifra che rappresenta fino al 5,9% della popolazione globale. Con più di 6.000 patologie distinte — il 72% di origine genetica — il panorama terapeutico è di una complessità unica. Per questi pazienti, il principale ostacolo a cure che possono cambiare la loro vita non è solo la mancanza di trattamenti, ma un sistema sanitario frammentato che spesso non riesce a metterli in contatto con gli specialisti giusti in tempo utile.
I pazienti affetti da malattie rare si trovano spesso isolati, costretti ad affrontare un percorso frammentato prima di ricevere una diagnosi corretta, entrare a far parte di uno studio clinico o accedere alla terapia adeguata. “A 28 anni mi è stato diagnosticato un cancro raro e ho sperimentato sulla mia pelle quanto il sistema sanitario sia disconnesso. Ho dovuto consultare cinque specialisti diversi solo per comprendere le opzioni disponibili e percorrere 800 chilometri a settimana per partecipare a una sperimentazione clinica in fase iniziale. È un chiaro esempio di quanto sia ancora difficile per i pazienti accedere alle competenze, alle informazioni e alle cure di cui hanno bisogno,” spiega Jan Geissler, fondatore e CEO di Patvocates.
L’accesso dei pazienti alle terapie dipende fortemente dalla capacità dell’industria di individuare, formare e supportare gli operatori sanitari (HCP) che li assistono. Eppure, silos funzionali spesso impediscono agli insight clinici fondamentali di raggiungere i team sul territorio; ciò significa che gli HCP competenti potrebbero non ricevere le informazioni tempestive e coerenti per diagnosticare e trattare i pazienti con sicurezza.
Abbattere questi silos è fondamentale per aiutare i pazienti a ricevere le cure necessarie più rapidamente. Questo processo inizia unificando i team clinici, medical affairs e di vendita su un’unica piattaforma basata su una base dati condivisa e affidabile. Un ecosistema integrato di dati e software connessi consente una collaborazione fluida tra le funzioni, un engagement più coerente con gli stakeholder chiave e un percorso accelerato dall’insight al trattamento, per migliorare gli outcome per i pazienti.
Identificare gli specialisti giusti con dati di precisione
Nelle malattie rare, l’accesso alle terapie inizia molto prima del lancio. Le popolazioni di pazienti sono esigue e disperse, e i medici che le curano spesso sfuggono alle mappature tradizionali. Una visibilità precoce e l’ingaggio scientifico tempestivo con questi HCP possono accelerare l’adozione del trattamento fino al 40%.
Un’importante azienda biofarmaceutica attiva nel settore delle malattie rare sta affrontando questa sfida utilizzando dati di riferimento di alta qualità per ottenere una visione completa dell’ecosistema sanitario e individuare gli specialisti chiave. Profili HCP completi — che includono affiliazioni e reti come le ASL in Italia o gli NHS Boards nel Regno Unito — forniscono all’azienda una comprensione più approfondita del sistema sanitario e facilitano l’accesso a professionisti altrimenti difficili da raggiungibili.
Tuttavia, sapere dove si trovano gli esperti in un ecosistema complesso risolve solo una parte dell’equazione. Per creare un engagement significativo è necessario comprendere chi sono questi esperti e quali sono le loro priorità. Gli HCP che trattano malattie rare hanno spesso un legame personale molto forte con la patologia e si aspettano un dialogo scientifico di alto livello con le aziende biofarmaceutiche. Utilizzando deep data per far emergere insight sugli interessi specifici di un HCP, i suoi trial clinici, le competenze di nicchia e le pubblicazioni recenti, i team commerciali possono offrire conversazioni personalizzate di grande valore, diventando veri partner nella cura del paziente.
Sempre più spesso, le aziende biofarmaceutiche stanno ripensando il modo con cui raccolgono e rendono operativi i medical insight per passare dalla semplice osservazione alla comprensione. Applicando l’intelligenza artificiale per tradurre, classificare e analizzare su larga scala insight frammentati provenienti dal territorio, le organizzazioni possono individuare pattern emergenti e costruire una visione più chiara e condivisa dei bisogni medici, trasformando gli insight in un impatto medico misurabile per i pazienti.
Fornire evidenze scientifiche con la stessa rapidità dell’assistenza al paziente
L’educazione scientifica è il principale motore dell’evoluzione della pratica clinica e della trasformazione dei modelli di cura. Le ricerche dimostrano che il 94% dei key opinion leader (KOL) attribuisce grande valore allo scambio scientifico con le aziende biofarmaceutiche — in particolare nell’ambito delle malattie rare, dove i clinici si affidano ai dati più aggiornati per orientarsi nella complessità queste patologie.
Recordati rappresenta un esempio concreto di come gli informatori scientifici si stiano trasformando in partner strategici abilitati dalla tecnologia a supporto degli HCP. Michelle Bridenbaker, head of global medical excellence & communications di Recordati e vicepresidente della Medical Information Leaders in Europe (MILE) Association, spiega come l’azienda utilizzi l’intelligenza artificiale per potenziare le competenze dei professionisti e ridurre le barriere d’accesso alle evidenze scientifiche: “Un clinico ci ha contattati per un bambino in cure palliative con una situazione clinica complessa. Grazie all’uso dell’AI per sintetizzare i dati interni sui prodotti e le evidenze pubblicate, siamo riusciti a fornire una risposta in sole tre ore — un compito che in precedenza richiedeva più di un giorno —, consentendo al medico di iniziare il trattamento il giorno stesso.”
Utilizzando un framework rigorosamente regolamentato, in cui l’AI si occupa della ricerca mentre gli esseri umani mantengono la supervisione sui contenuti, Recordati garantisce la piena tracciabilità richiesta dalle autorità regolatorie, fornendo al contempo risposte scientifiche alla velocità richiesta dalla cura del paziente.
Colmare le lacune informative per garantire un percorso del paziente fluido e integrato
Sebbene i team medical e field siano in prima linea insieme agli HCP, dare voce del paziente e comprendere la realtà clinica rimane un ostacolo significativo. Troppo spesso questi insight si perdono durante il passaggio di informazioni o restano intrappolati in strumenti disconnessi, generando lacune che impediscono alle aziende biofarmaceutiche di ottimizzare l’engagement sulla base dei bisogni reali. Questa frammentazione danneggia il paziente, creando lacune di conoscenza che ritardano l'accesso a terapie vitali.
Portare tutte le funzioni su un unico CRM consente un flusso di informazioni integrato, in cui i medical insight possono immediatamente influenzare la strategia commerciale o il design di un trial clinico. Ogni interazione si basa sulla precedente, garantendo un engagement coordinato e un’esperienza ottimale sia per gli HCP che per i pazienti.
Quando Italfarmaco ha lanciato la nuova divisione malattie rare, ha stabilito una solida base operativa per entrare in un mercato complesso e altamente specializzato con rapidità e precisione. Grazie all’unificazione dei team commerciali e di medical affairs su un’unica piattaforma, l’azienda è riuscita a bilanciare la standardizzazione globale necessaria per l’efficienza con i requisiti specifici dei singoli paesi, riuscendo così a scalare rapidamente in tutta Europa. Simona Gay, european customer excellence lead Rare Disease di Italfarmaco, spiega: “Implementare un CRM significa trasformare il grande potenziale di conoscenza presente nei team locali in informazioni strutturate: è il punto di partenza per generare valore.” L’obiettivo, aggiunge, è offrire al team “un livello di coordinamento e accesso alle informazioni il più rapido, sicuro e completo possibile.”
Oggi l’azienda utilizza questa infrastruttura per mappare il livello di readiness dei centri, orchestrare un engagement compliant e arricchire i profili ospedalieri con insight in tempo reale provenienti dal territorio. Semplificare questi processi interni consente ai team di concentrarsi sulle interazioni esterne che fanno davvero la differenza, garantendo che il paziente non debba più navigare da solo la complessità di un sistema frammentato. Come sottolinea Gay, “la missione finale è portare risultati concreti a pazienti e famiglie, ascoltando la loro voce.”
Misurare l’impatto attraverso i risultati per il paziente
La trasformazione digitale non è l’obiettivo finale per il settore life sciences, lo è l’impatto sui pazienti. Connettendo software e dati e semplificando i processi, i leader del settore permettono ai team commerciali di concentrarsi sulle interazioni umane ad alto valore, quelle che fanno davvero la differenza nella vita delle persone.
Ogni professionista del settore deve farsi portavoce dei pazienti e interagire attivamente con le comunità di pazienti per dare sostanza al proprio lavoro. Come afferma Jan Geissler: “Quando ti svegli la mattina, pensa a come puoi, nella tua sfera di influenza, generare un impatto reale per il paziente. Esistono comunità di pazienti forti e coese che possono aiutarti a comprendere davvero cosa desiderano i pazienti. Non basarti solo su supposizioni: lavora insieme alle organizzazioni di pazienti per co-progettare soluzioni sanitarie che rispondano concretamente ai loro urgenti bisogni insoddisfatti.”
Con i dati e la tecnologia adeguati, il settore può colmare le lacune di un sistema sanitario frammentato e trasformare il percorso del paziente, accelerando l’accesso alle terapie e ai servizi sanitari di cui i pazienti hanno urgentemente bisogno.
