Gli esperti di Veeva in ambito R&D condividono le loro previsioni per il 2024 sulla gestione dei dati, sull’automazione e su altri aspetti nel campo della ricerca clinica.
Gli sponsor semplificheranno il flusso di dati end-to-end per ridurre le spese dei dipartimenti di ricerca clinica.
–Jim Reilly, VP, Development Cloud Strategy
A mano a mano che i siti di ricerca clinica continuano a consolidarsi e a ridurre il personale entro il 2024, gli sponsor dovranno competere per i siti più performanti e i ricercatori di riferimento. Lo faranno costruendo relazioni più solide e semplificando le loro piattaforme tecnologiche per ridurre l’onere dei siti.
Dalla pandemia, c’è stata una crescita esplosiva delle tecnologie destinate a offrire ai pazienti maggiori opzioni tecnologiche per i trial clinici. Sebbene ciò sia utile per i pazienti, si è tradotto per i siti, in un aumento delle tecnologie da gestire. Inoltre, si è posto maggior enfasi sul luogo in cui vengono condotti i trial anziché su come vengono raccolti e condivisi i dati e le informazioni dei trial.
Da queste sfide, ci aspettiamo che gli sponsor investano di più nelle strategie di coinvolgimento dei siti e nelle tecnologie rivolte ai siti, nonché in investimenti per semplificare il flusso di dati end-to-end. Questo approccio non solo semplificherà l’esecuzione e la gestione dello studio, ma ridurrà anche la natura transattiva delle relazioni tra siti e sponsor.
La gestione olistica dei dati aiuterà gli sponsor a condurre studi complessi in modo più efficiente.
–Richard Young, VP, Strategy, Veeva Vault CDMS
Per rispondere alla complessità crescente della ricerca clinica nei prossimi anni, realizziamo nuovi modelli operativi per pazienti, siti e sponsor. Per fornire nuovi dati e percorsi utente che collegano tutti i contribuenti alla ricerca clinica, abbandoneremo soluzioni non connesse fra loro e abbracceremo l’era delle piattaforme.
Nei decenni precedenti, l’industria ha affrontato le sfide investendo risorse in ogni problema. Quando ciò non ha più funzionato, sono state create soluzioni puntuali gravose che hanno ridotto la produttività. Gli sponsor che affrontano gli attuali trial complessi, inclusi quelli di terapia genica e cellulare, avranno bisogno di una connettività basata sui dati in modo che i pazienti possano partecipare efficacemente e i dati del trial possano essere esaminati e attuati in tempo reale. Questo è possibile solo quando tutti i dati rilevanti possono essere gestiti sulla stessa piattaforma.
I dati verranno distribuiti tra i partecipanti alla ricerca in modo controllato e appropriato. Invece di silos, ogni punto dati inizierà automaticamente la fase successiva dell’esecuzione del trial clinico. Gli esseri umani rimarranno coinvolti anche se c’è meno bisogno di intervento e facilitazione manuale. Questa interoperabilità del sistema farà progredire la scienza fornendo la flessibilità per lavorare con fonti di dati diverse, distribuite e in crescita esponenziale.
L’automazione mirata contribuirà a valorizzare la sicurezza come partner strategico.
–John Lawrie, VP, Vault Safety
Nel 2024, la farmacovigilanza opererà come un partner strategico. Una parte significativa di questa trasformazione sarà dovuta all’automazione e all’analisi dei dati, specialmente considerando che il volume dei dati sugli eventi avversi continuerà a crescere grazie alla sempre maggiore popolarità dei dati reali per la rilevazione dei segnali. L’automazione mirata sarà essenziale per scalare le operazioni senza aumentare significativamente i costi o sacrificare la qualità, soprattutto per le biotech più piccole ed emergenti con team più snelli.
Storicamente, i team di farmacovigilanza hanno avuto la reputazione di svolgere una funzione critica ma spesso trascurata. Con l’automazione che diventa la norma per i processi di sicurezza come l’acquisizione e l’elaborazione dei casi, ci aspettiamo che i team di farmacovigilanza emergano dall’ombra e si allontanino dal loro focus sulla conformità. Invece, la sicurezza collaborerà sempre più con i team clinici, qualitativi e commerciali per attività strategiche come la progettazione dei protocolli, la gestione del rischio e l’etichettatura del prodotto.
Le aziende biofarmaceutiche che riconsiderano l’utilizzo dei dati di ampia portata otterranno un vantaggio nella medicina personalizzata.
–Stephan Ohnmacht, VP, R&D Business Consulting, Europe
L’industria life sciences ha atteso a lungo che i big data trasformino la commercializzazione della medicina personalizzata. Con l’automazione che sta raggiungendo la maturità, i team di R&S possono finalmente cogliere l’opportunità, a condizione che i loro big data siano anche puliti, standardizzati, interoperabili e sicuri.
Nel 2024, le aziende si concentreranno nel rendere i big data (che potrebbero includere dati grezzi di trial, dati specifici dei siti e punti di dati IT, come i tempi di ciclo) più utilizzabili risolvendo problemi comuni legati alla pulizia, alla proprietà e agli standard. Di conseguenza, il volume e la frequenza di accesso ai dati degli studi aumenteranno in modo esponenziale. Questo richiederà un modello trasparente dei dati con rigorosi controlli di accesso degli utenti per affrontare le preoccupazioni sulla privacy dei dati e sulla sicurezza informatica.
Le aziende leader utilizzeranno l’automazione per ottenere centinaia di miglioramenti marginali e incrementali lungo l’intero ciclo di sviluppo, attraverso protocolli di interrogazione approfondita, rilevando pattern durante l’analisi delle immagini mediche o verificando l’origine dei componenti chimici. Un impulso crescente dell’industria porterà a una maggiore connettività diretta dei dati tramite API tra gli sponsor, gli istituti di salute e le autorità regolatorie in modo che i “big data (puliti)” diventino realtà, creando le giuste condizioni perché le medicine personalizzate commercialmente valide raggiungano i pazienti che ne hanno bisogno.
I team regolatory adotteranno una mentalità agile per la realizzazione dei progetti.
–Marc Gabriel, Head of Global RIM Strategy
Sfidati dal ritmo dei cambiamenti normativi globali, iniziative di ampio respiro come il passaggio alle presentazioni di dati e la direttiva generale di fare di più con meno, porteranno più dipartimenti di operazioni e affari regolatori ad adottare una mentalità “DevOps” agile. Sono già visibili segni di un significativo cambiamento culturale e un nuovo accento sull’innovazione continua.
I team regolatori esamineranno più approfonditamente come migliorare le operazioni interne, mentre lavorano per accelerare le approvazioni in più settori di prodotto e in più regioni, un numero maggiore di essi utilizzerà gli stessi dati inviati alle agenzie regolatorie per individuare tendenze, risolvere problemi e migliorare le prestazioni aziendali. Particolare attenzione sarà dedicata alla pubblicazione continua, poiché piattaforme completamente end-to-end consentono risparmi ed efficienza. Un altro focus sarà l’uso della tecnologia per migliorare il controllo dei cambiamenti nella produzione, tradizionalmente gestito mediante processi manuali che spesso ritardano la disponibilità dei trattamenti.
L’accesso immediato ai dati di gestione della qualità migliorerà le decisioni strategiche aziendali.
–Jason Boyd, Senior Director, Vault LIMS Strategy
I dati utilizzati per la gestione della qualità stanno assumendo un ruolo sempre più importante nelle decisioni strategiche aziendali. Per rendere questi dati facilmente accessibili tra le diverse funzioni, i leader della qualità approfondiranno la comprensione di come utenti diversi ne abbiano bisogno e preferiscano utilizzarli. Piuttosto che considerare ciascun dato da una prospettiva di un singolo gruppo di utenti, l’accesso ai dati rifletterà molteplici punti di vista e li porterà al punto decisionale finale per migliorare i risultati.
Dati di qualità più accessibili consentiranno un maggiore utilizzo di approcci innovativi come il rilascio dei lotti in tempo reale, che coinvolge diverse aree come giurisdizione, deroghe, produzione, controllo di qualità e genealogia del lotto. In generale, rendere i dati di gestione della qualità più facilmente disponibili a tutti i decision maker supporterà risultati “giusti al primo colpo” e contribuirà ad accelerare l’adozione di approcci predittivi alla qualità.
Con l’evoluzione delle terapie digitali, i principali produttori di dispositivi rivendicheranno la propria presenza nel mercato.
— Seth Goldenberg, VP, Vault MedTech
Quando, nel 2021, Pear Therapeutics è diventata la prima azienda a ricevere un contributo da parte degli enti finanziatori per un’applicazione mobile per il trattamento dei disturbi da uso di sostanze, sembrava che il settore si stesse preparando a far diventare le terapie digitali un fenomeno di massa.
In due anni molte cose sono cambiate. Il mercato della salute digitale ha subito alcune perdite che hanno gettato un’ombra sull’industria emergente, con alcune aziende che hanno dichiarato bancarotta e altre che hanno abbandonato il mercato dei finanziatori per rivolgersi direttamente al consumatore (DTC).
Nonostante queste battute di arresto, le terapie digitali continueranno a guadagnare terreno nel 2024, soprattutto per le aziende più grandi che hanno le risorse per imparare da questi primi pionieri del settore. Nei prossimi anni, ci aspettiamo che le aziende più importanti sperimentino diverse strategie commerciali per le terapie digitali, tra cui il passaggio a DTC o lo sviluppo di companion app per terapie già affermate. Importanti aziende come Pfizer, AstraZeneca, Boehringer Ingelheim e Roche hanno già aderito alla Digital Therapeutics Alliance e altre probabilmente si uniranno al Comitato consultivo per la salute digitale della FDA, appena costituito.
La medica si rivelerà fondamentale mentre l’attenzione sulla valutazione del rapporto qualità-prezzo si intensifica in Europa.
–Chris Moore, President, Veeva Europe
Data la continua pressione sui sistemi sanitari pubblici europei, gli organismi di valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA) si sono concentrati sulla redditività dei nuovi farmaci. Con una maggiore pressione sulle biofarmacie per dimostrare il valore economico insieme all’efficacia clinica, la medica sarà determinante per assicurarsi l’accesso e il feedback dei mercati ad alto potenziale.
Le aziende avranno bisogno di una chiara visione iniziale del quadro della popolazione di pazienti, del dosaggio e dei requisiti di utilizzo di un farmaco per decidere le strategie commerciali più efficaci. La medica preparerà il terreno attraverso un impegno produttivo e precoce con la comunità sanitaria e continuerà i suoi sforzi di educazione e sensibilizzazione fino al lancio. Queste interazioni forniranno un feedback continuo agli stakeholder sul valore potenziale di un farmaco, non solo in termini clinici ma anche economici.
Gli ultimi anni hanno già mostrato miglioramenti significativi nella connettività tra pazienti, siti e sponsor. Il prossimo passo avanti vedrà la convergenza di tecnologia e dati in modo che la parte clinica e medica siano più collegate. Questo aiuterà le aziende leader a superare le barriere di accesso al mercato e a migliorare le loro possibilità di prescrizione dopo l’approvazione regolamentare.
